人权的严重联合免疫缺陷病的基因治疗

人类免疫缺陷是什么？

淋巴细胞白血细胞，在脊椎动物的免疫系统。 T细胞和B细胞是淋巴细胞的两种类型。由感染引起的免疫系统，保护我们的身体。即他们提高其他免疫细胞，反对外来物质的细胞免疫的T细胞（胸腺）负责。 B细胞进行体液免疫。他们生产的防机构与幽默的抗原（体液），故名体液免疫对抗。缺陷的T细胞和B细胞在重症联合性免疫缺陷综合症的结果。免疫缺陷是一种遗传性疾病。有两个主要类型的SCID

* XSCID：在这种类型的SCID，目前是在X染色体上的基因，称为IL2RG，突变。

* ADA的免疫缺陷：ADA（腺苷脱氨酶）是一种重要的酶，这有助于生产新的DNA。在ADA的免疫缺陷，Ada是突​​变的基因编码。

SCID的患者易患各种感染，由于免疫系统的不当运作。 SCID的新生儿检测。 1 80000活产婴儿中发现有免疫缺陷。然而，患从SCID的婴儿通常不会长期生存。

什么是基因治疗？

基因治疗是一种在基因插入细胞或组织处理与遗传或遗传性疾病的基因和细胞为基础的生物技术的最新发展。在预防和治疗许多遗传性疾病的基因治疗已经成功。它包括更换一个新的基因有缺陷的基因。

人权的严重联合免疫缺陷病的基因治疗

在基因治疗人类免疫缺陷，在X染色体上的突变基因目前（IL2RG）或变异的基因，该基因编码Ada是由正常基因替换。更换，使免疫系统的工作效率。 1990年，NIH（国立卫生研究院）被获准实施人类基因疗法首次。一个四岁的女孩，阿散蒂DeSilva，患有ADA的SCID的是第一个被治疗人类免疫缺陷的基因治疗。从她的身体有些T细胞被拆除的ADA基因的正常拷贝插入到这些T细胞。这些T细胞，再注射到她的身体。重复治疗导致T细胞的数量正常化。她有一个正常的免疫力，但继续接受替代性T细胞的基因治疗。这个实验不能证明基因疗法可以彻底治愈ADA的免疫缺陷，但它没有证明ADA的免疫缺陷是可以治愈的，如果是正确的基因插入到足够数量的T细胞。然而，在法国，它被发现，XSCID治疗与基因治疗，患上了白血病的儿童。为纠正基因的插入方法引发基因（致癌基因），导致白血病。由于这一结果，基因疗法治疗免疫缺陷被中断了很长一段时间。不引发致癌基因治疗与基因治疗的XSCID进行研究。白血病病例是通过基因治疗免疫缺陷的ADA进行的实验。

比其他基因治疗，骨髓移植，“泡泡男孩”是SCID的一些其他治疗方法。骨髓移植是最有效的。然而，合适的骨髓匹配“用于移植是必要的。如果没有找到匹配的，不能处理的SCID。在泡沫男孩治疗，婴儿被保存在一个泡沫状结构，它可以保持感染分离。然而，基因治疗，是更有效的治疗形式相比，泡泡男孩。此外，因为它是很难觅到“比赛在骨髓移植的情况下，基因疗法可以证明是更为有利。

到目前为止，17日从任一，XSCID或ADA SCID的孩子患的免疫系统已经恢复基因疗法。虽然人类的严重联合免疫缺陷病（SCID）的基因治疗有其局限性，它已被证明是一种有效的治疗形式。...